Новый метод генной инженерии позволит излечивать многие наследственные заболевания | Gearmix
26.04.2016 7:46

Новый метод генной инженерии позволит излечивать многие наследственные заболевания

Источник перевод для gearmix ()

Теоретически генная инженерия может позволить ликвидировать генетически обусловленные заболевания путем исправления «недостатков» в нашей цепочке ДНК. Однако, здесь имеется одно серьезное препятствие: нынешние методы редактирования генома, основанные на использовании систем CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами), сталкиваются с проблемами при изменении индивидуального кода ДНК человека.

510720875-ed

Поскольку большинство наследственных заболеваний так или иначе связаны с мутациями в этих индивидуальных структурах ДНК, многие из этих заболеваний остаются неизлечимыми. Впрочем, гарвардским исследователям, возможно, удалось совершить прорыв, благодаря которому генная инженерия однажды превратится в подлинное оружие против множества болезней.

Их новый подход состоит в модификации CRISPR с целью избежать расщепления двойной спирали молекулы ДНК. Вместо того, чтобы позволить ключевому ферменту (Cas9) разорвать цепочку ДНК, группа ученых «стерилизует» его и связывает с другим энзимом, который конвертирует структуру ДНК. После этого молекуле «руководящей» РНК остается лишь направить энзимную пару к ее цели и внести необходимые изменения в геном.

Разработка этой методики еще далека от завершения. Даже с учетом модификаций, в настоящее время она демонстрирует 75-процентную эффективность при редактировании генома у мышей и лишь 7,6 процентов эффективности при применении к клеткам человеческого организма.

Новый метод пока не готов к тестированию даже на животных, не говоря уж о человеке. Однако, поскольку существующая система CRISPR не работает вообще, сам факт, что модифицированная CRISPR дает хотя бы какие-то результаты, уже можно считать весьма значительным успехом.

Если ученым удастся усовершенствовать их метод и расширить его область применения на борьбу против многих мутаций, однажды может наступить такой день, когда излечение от наследственной болезни потребует лишь внесения соответствующих настроек в геном.



ПОХОЖИЕ ЗАПИСИ


© Gearmix 2013
Права на опубликованный перевод принадлежат владельцам вебсайта gearmix.ru
Все графические изображения, использованные при оформлении статьи принадлежат их владельцам. Знак охраны авторского права распространяется только на текст статьи.
Использование материалов сайта без активной индексируемой ссылки на источник запрещено.

Комментарии запрещены.