Исследователи из Университета Сан-Франциско разработали метод редактирования генов, который может обеспечить более безопасное лечение пациентов с онкологическими и аутоиммунными заболеваниями. Научный прорыв, который основывается на использовании системы CRISPR/Cas9, позволит T-клеткам (клеткам, которые запускают наш иммунный ответ) точнее распознавать инфекции, отличающиеся особой специфичностью, и устранять необходимость использования вирусов для передачи ДНК в клетки-мишени.
Вирусы являются быстрыми репликаторами, что делает их подходящими кандидатами для генной терапии. Как правило, ученые модифицируют вирусную ДНК, которая теряет после этого свою патогенность, и используют вирус в качестве носителя для доставки «правильной» ДНК в поврежденные клетки. Это очень сложный и дорогостоящий процесс, и существует риск, что вирусы беспорядочным образом вставят новые гены или даже нарушат существующие здоровые гены. Однако, новый метод избавляет от необходимости использования для этой цели вирусов.
Вместо этого электрическое поле делает мембраны Т-клеток более проницаемыми (временно) и готовыми принять отредактированную системой CRISPR ДНК. В предыдущих исследованиях ученые вставляли длинные нити ДНК в Т-клетки, которые отвечают за иммунный ответ организма, но это приводило к гибели клеток. С другой стороны, CRISPR действует как инструмент молекулярного среза, который избирательно идентифицирует и удаляет ошибочные последовательности ДНК до того, как восстановленные последовательности могут быть интегрированы, что делает его более специфической формой генной терапии.
Исследователи уже добились успеха в использовании модифицированных Т-клеток для борьбы с редким аутоиммунным заболеванием, которое до сих пор было устойчивым к любым видам терапии. По словам экспертов, новый метод CRIPSR «значительно ускорит развитие будущих поколений клеточной терапии».
Потенциальные применения CRISPR многообразны — ученые использовали его для увеличения урожайности риса, разработки методов лечения серповидноклеточной анемии и выявления вируса ВПЧ и Зика, но, похоже, предстоит еще много работы, прежде чем новые подходы CRISPR станут обычной практикой в лечении людей.