Когда компанией UniQure был запущен в производство первый коммерческий препарат генной терапии Glybera, это обещало произвести небольшую революцию в медицине. При использовании собственных вирусов пациента для доставки генов, он мог, судя по сообщениям, вылечить редкое заболевание (дефицит липопротеинлипазы) после прохождения только одного курса лечения. Тем не менее, он просто не дожил до начала бума. UniQure уже объявила, что снимает Glybera с европейского рынка, хотя процесс его утверждения заканчивается 25 октября. Компания не вдаётся в подробные объяснения: использование этого препарата было крайне ограниченным, поскольку он на рынке с 2012 года, и не ожидается всплеска спроса в ближайшие годы. С момента его появления этот эффектный уход был скорее неизбежностью, чем неожиданностью.
Дело в том, что Glybera стоит колоссальные 1 миллион долларов. Это не так уж плохо для одноразового лечения, ведь существуют препараты, которые стоят сотни тысяч долларов в год, и которые пациентам приходится принимать всю оставшуюся жизнь. Тем не менее, из-за редкости заболевания, для лечения которого назначается Glybera, у компании UniQure не имеется достаточно статистических медицинских данных, чтобы доказать, что препарат эффективен. В самом деле, только один человек получал препарат в течение пяти лет. Несмотря на то, что лечение было, к счастью, эффективным, трудно заставить страховщиков и поставщиков медицинских услуг раскошелиться на что-то такое относительно непроверенное.
Это вовсе не означает, что коммерческие препараты генной терапии мертвы. Есть другие препараты в стадии реализации для лечения болезней, которые гораздо более часто встречаются, вроде мышечной дистрофии Дюшенна. Однако отказ предполагает, что продажа препаратов генной терапии может быть столь же важным, как и вопрос, насколько хорошо они работают.
Хотя сам подход к генной терапии всё еще носит относительно экзотический характер, не столь уж необычно, что фармацевтические компании хотят видеть немедленную отдачу или хотя бы дожидаться расширения рынка, чтобы превратить инвестиции в серьёзную прибыль — не для лечения, ориентированного на редкое заболевание, по крайней мере. До тех пор, пока препараты генной терапии не станут относительно обычным явлением, фармацевтическим брендам, возможно, придется признать, что они не будут получать желаемой отдачи.