Возможно, через год с небольшим Китай начнёт проведение клинических испытаний новой методики лечения, применимой к различным заболеваниям. Она подразумевает редактирование генов с беспрецедентно высоким уровнем точности, что может предотвратить возникновение нежелательных генетических мутаций.
С помощью передовых технологий стало возможным нацеливаться на отдельные «буквы» в геноме пациента и заменять их с предельной точностью, что позволяет избежать повреждения нитей ДНК. Как утверждают учёные из Шанхайского института биологических наук на страницах журнала Nature, подобная терапия способна помочь в излечении двух третей из более чем 50 тысяч известных заболеваний, включая некоторые из самых смертоносных видов рака, вызванных «неправильными буквами» ДНК.
Существующий на сегодняшний день метод редактирования генома работает как своего рода «дробовик», который повреждает большое количество нитей ДНК и иногда пропускает намеченную цель, нанося при этом ненужный ущерб клеткам. Однако, как сообщило южно-китайское издание Morning Post, китайские генетики стремятся разработать новый редактор генов, который будет безопасен для всех. Согласно имеющейся информации, клинические испытания, сначала на приматах, а затем на людях-добровольцах, будут начаты через год или два.
Надо отметить, ранее исследователи из Сычуаньского университета уже проводили подобные эксперименты, в число которых входило введение отредактированных белых кровяных клеток пациентам с поздней стадией рака лёгких.
Широко используемая технология CRISPR является самым популярным инструментом для редактирования генома. Однако CRISPR сильно зависит от механизма самовосстановления клеток повреждённых генных цепочек. В то же время мутации, вызванные таким редактированием, чрезвычайно трудно обнаруживаются и фактически могут провоцировать дополнительное развитие онкологических заболеваний.
Новая методика может помечать мутировавшие гены, заставляя их светиться под микроскопом и тем самым позволяя исследователям отделять их.
Учёные из Шанхайского института также предложили своё решение, связанное с изменением структуры белка, подвергнутого CRISPR, с целью уменьшения или устранения непредусмотренных последствий. Однако в настоящее время исследователи обеспокоены серьёзной негативной реакцией, которую вызвали эксперименты их коллеги Хэ Цзянькуя. Напомним, биолог Хэ Цзянькуй изменил геномы девочек-близнецов на стадии эмбрионального развития. Произошедшее вызвало гнев китайских политиков, после чего жёсткие меры относительно всех программ исследования генного редактирования стали неизбежностью.
Так, на прошлой неделе китайская Национальная комиссия по здравоохранению опубликовала проект постановления, согласно которому для проведения любых испытаний, связанных с генным редактированием людей, необходимо будет получать предварительное разрешение центрального правительства. До сих пор было достаточно одобрения со стороны областного органа здравоохранения.